Czerwienica prawdziwa to rodzaj wolno rosnącego nowotworu zlokalizowanego w szpiku kostnym, którego głównym objawem jest nadmierna produkcja czerwonych krwinek. Chociaż czerwienica prawdziwa nie jest uleczalna, przy dobrym postępowaniu medycznym ludzie, którzy cierpią na tę chorobę, będą zwykle żyć przez dziesięciolecia.
Jedną z terapii stosowanych w leczeniu czerwienicy prawdziwej jest interferon alfa. Jest podawany jako zastrzyk.
Podczas gdy interferon alfa zwykle nie jest uważany za leczenie pierwszego rzutu czerwienicy prawdziwej, i chociaż skutki uboczne mogą ograniczać jego stosowanie, większość osób z tym schorzeniem, które są leczone interferonem alfa, ma korzystne wyniki.
SCIEPRO / Science Photo Library / Getty ImagesCzerwienica prawdziwa
Czerwienica prawdziwa jest jednym z ośmiu typów nowotworów mieloproloferatywnych (MPN), rodziny zaburzeń, w których szpik kostny wytwarza nadmierne ilości pewnych rodzajów komórek (na przykład czerwienica prawdziwa wytwarza zbyt wiele krwinek czerwonych, a trombocytemia samoistna zbyt wiele). płytki krwi) lub nadmierne zwłóknienie (pierwotne włóknienie szpiku). Czerwienica prawdziwa może wystąpić w każdym wieku, ale znacznie częściej występuje u osób powyżej 60 roku życia.
Chociaż zaburzenia MPN, w tym czerwienica prawdziwa, nie są uważane za nowotwory złośliwe, nieleczone mogą prowadzić do śmiertelnych powikłań, a czasami mogą przekształcić się w nowotwory złośliwe.
W przypadku czerwienicy prawdziwej liczba czerwonych krwinek staje się wyższa niż normalnie - często znacznie wyższa niż normalnie. Czerwienica może prowadzić do zwiększonego ryzyka krwawienia. Ponadto, jeśli liczba czerwonych krwinek jest wystarczająco wysoka, przepływ krwi może stać się spowolniony, a krzepnięcie krwi może wzrosnąć, co prowadzi do zatorów żylnych lub tętniczych i konsekwencji, takich jak zawał serca, udar i zator tętnicy płucnej.
Osoby z czerwienicą prawdziwą mogą również rozwinąć powiększoną śledzionę i wrzody żołądkowo-jelitowe. Ponadto mogą mieć wiele kłopotliwych lub powodujących niepełnosprawność objawów, w tym utratę masy ciała, bóle głowy, zawroty głowy, silny świąd (swędzenie skóry - typowo po gorącym prysznicu), łatwe siniaczenie, osłabienie, zmęczenie, niewyraźne widzenie i eryrhromelalgia (palący ból w dłonie lub stopy). Dna jest również częstym problemem u osób z tym schorzeniem.Niewielka liczba z nich może ostatecznie rozwinąć się w białaczkę złośliwą.
Nie ma lekarstwa na czerwienicę prawdziwą. Dostępnych jest jednak wiele metod leczenia, które mogą zmniejszyć liczbę czerwonych krwinek oraz zmniejszyć lub wyeliminować objawy spowodowane przez ten stan. Wśród tych metod leczenia jest interferon alfa.
Zastosowania interferonu Alpha
Interferony stanowią rodzinę małych białek sygnałowych, wytwarzanych przez praktycznie każdą tkankę organizmu, których głównym zadaniem jest obrona przed infekcjami wirusowymi (to znaczy „zakłócanie”). Kiedy komórka jest zakażona wirusem, interferony sygnalizują komórce rozpoczęcie produkcji substancji, które mogą zapobiec replikacji wirusa.
Interferony mają również działanie, które może pomóc w zwalczaniu niektórych infekcji bakteryjnych i może hamować wzrost nowotworów. W szczególności interferony mogą hamować wzrost nieprawidłowych komórek i zwiększać aktywność białych krwinek, które mogą atakować i zabijać komórki nowotworowe.
Istnieją trzy rodzaje interferonów - alfa, beta i gamma - które są wytwarzane przez różne typy komórek w organizmie i które mają nieco inne działanie. Naukowcy opracowali wszystkie z nich w leki stosowane w leczeniu różnego rodzaju infekcji, nowotworów i innych schorzeń.
Interferon alfa okazał się przydatny w leczeniu przewlekłego zapalenia wątroby typu B lub C, brodawek narządów płciowych i niektórych nowotworów, w tym czerniaka złośliwego, mięsaka Kaposiego związanego z AIDS i chłoniaka grudkowego.
Jednym z zastosowań interferonu alfa jest leczenie czerwienicy prawdziwej.
Chociaż interferon alfa nie jest obecnie uważany za lek pierwszego rzutu w tej chorobie, jest jednak ważną terapią dla wielu osób z czerwienicą prawdziwą.
Leczenie czerwienicy prawdziwej
Biorąc pod uwagę, że obecnie nie ma lekarstwa, celem leczenia czerwienicy prawdziwej jest kontrolowanie objawów i przedłużenie przeżycia.
Leczenie zależy od tego, czy pacjent jest obciążony dużym, czy niskim ryzykiem. Osoby w wieku poniżej 60 lat i bez historii nieprawidłowych zakrzepów krwi są uważane za grupy niskiego ryzyka. Osoby, które ukończyły 60 lat lub mają historię zakrzepów krwi, są uważane za grupy wysokiego ryzyka.
Pacjenci niskiego ryzyka na ogół leczy się za pomocą flebotomii (pobierania krwi) w celu zmniejszenia liczby krwinek czerwonych i aspiryny w małych dawkach, aby zapobiec zakrzepom krwi. (Aspiryna jest również dość skuteczna w łagodzeniu dwóch objawów charakterystycznych dla czerwienicy prawdziwej - świądu i erytromelalgii). 45%. Gdy jest poniżej 45%, flebotomia jest wymagana co dwa do czterech tygodni lub rzadziej.
Pacjenci wysokiego ryzyka są również leczeni upuszczaniem krwi i aspiryną, ale dodatkowo otrzymują terapię „cytoredukcyjną”, czyli farmakoterapię mającą na celu zahamowanie zdolności szpiku kostnego do wytwarzania nadmiernej ilości czerwonych krwinek.
Oprócz hamowania produkcji czerwonych krwinek terapia cytoredukcyjna często łagodzi wiele objawów wywołanych przez czerwienicę prawdziwą. Z tego powodu terapia cytoredukcyjna jest powszechnie stosowana nawet u pacjentów niskiego ryzyka, u których występują uciążliwe i uporczywe objawy.
W leczeniu czerwienicy prawdziwej stosuje się kilka leków cytoredukcyjnych, w tym hydroksymocznik, busulfan, ruksolitynib i interferon alfa.
Większość ekspertów uważa hydroksymocznik za najlepszą opcję pierwszego rzutu, ponieważ jest stosowany od dziesięcioleci, jest stosunkowo niedrogi i dość dobrze tolerowany.
Busulfan wypadł z łask w leczeniu czerwienicy prawdziwej, ponieważ jest słabo powiązany z utrzymującą się supresją szpiku kostnego i rozwojem białaczki. Obecnie jest używany głównie wtedy, gdy próbowano innych leków, ale okazały się one nieskuteczne.
Ruksolitynib jest zatwierdzony przez FDA do leczenia czerwienicy prawdziwej jako lek drugiego rzutu, szczególnie u osób, u których nie powiodło się leczenie hydroksymocznikiem. Nie jest lekiem pierwszego rzutu, głównie ze względu na koszt, a także dlatego, że jego długoterminowa skuteczność i toksyczność nie są w pełni znane. W praktyce większość ekspertów zastrzega jego stosowanie dla osób z czerwienicą prawdziwą, które mają wyraźne powiększenie śledziony, ponieważ ruksolitynib jest szczególnie skuteczny w zmniejszaniu powiększenia śledziony.
Interferon alfa w czerwienicy prawdziwej. Interferon alfa jest prawdopodobnie najbardziej preferowanym lekiem drugiej linii na czerwienicę prawdziwą. Jest dość skuteczny w leczeniu tego stanu. Do 80% pacjentów leczonych interferonem alfa uzyskuje kontrolę nad krwinkami czerwonymi, złagodzenie objawów (w tym świądu) i zmniejszenie wielkości śledziony. Niektóre badania sugerują, że interferon alfa może zapewniać nieco lepszą kontrolę choroby niż hydroksymocznik.
Jednak interferon alfa jest trudniejszy do tolerowania niż hydroksymocznik, a także jest znacznie droższy.
Nowsza forma interferonu alfa, zwana pegylowanym interferonem alfa-2a (sprzedawana pod nazwą handlową Pegasys), obecnie wydaje się być najkorzystniejszym typem interferonu alfa w leczeniu czerwienicy prawdziwej.
„Pegylowany” odnosi się do faktu, że łańcuch glikolu polietylenowego został dodany do interferonu alfa. Pegylacja zmniejsza skutki uboczne leku i sprawia, że jest on bardziej tolerowany, a także przedłuża jego działanie (zmniejszenie częstotliwości wstrzyknięć). Trwają badania porównujące skuteczność pegylowanego interferonu alfa-2a z hydroksymocznikiem.
Pegylowany interferon alfa-2a podaje się we wstrzyknięciu podskórnym, zaczynając od dawki 45 mikrogramów (mcg) tygodniowo i zwiększając dawkę do maksymalnie 180 mikrogramów tygodniowo, zgodnie z tolerancją, monitorując hematokryt i objawy.
Skutki uboczne
Typowe skutki uboczne pegylowanego interferonu alfa-2a obejmują nudności, wymioty, objawy grypopodobne, gorączkę, bezsenność, drażliwość, ból mięśni i utratę apetytu.
Mniej powszechne, ale cięższe skutki uboczne obejmują wywołanie chorób autoimmunologicznych, w tym łuszczycy, tocznia i reumatoidalnego zapalenia stawów; poważne zaburzenia nastroju i depresja, które mogą obejmować omamy, manię i agresywne zachowanie; zwiększona podatność na infekcje; oraz wzrost ciśnienia krwi, który może prowadzić do udaru.
Słowo od Verywell
Interferon alfa to lek pochodzący z ludzkich komórek, który moduluje układ odpornościowy, zwalcza niektóre infekcje i ma działanie przeciwnowotworowe. Jest przydatny w leczeniu czerwienicy prawdziwej, formy nowotworu. Obecnie jest uważany za lek drugiej linii na tę chorobę.
Nowsze preparaty interferonu alfa, mające na celu zmniejszenie toksyczności i wydłużenie czasu jego działania, są oceniane w badaniach z randomizacją, aby określić, czy ostatecznie mogą stać się lekiem pierwszego rzutu na czerwienicę prawdziwą.
.jpg)
