FDA zatwierdza nowe połączenie leków do leczenia ostrej białaczki szpikowej

FatCamera / Getty Images

Kluczowe wnioski

• Wiele osób starszych z ostrą białaczką szpikową (AML) nie może otrzymać tradycyjnej agresywnej chemioterapii ze względu na jej toksyczność.
• Amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła stosowanie nowego leku w połączeniu z jednym ze standardowych sposobów leczenia AML.
• Nowa terapia może być opcją dla pacjentów z AML, którzy nie mogą otrzymać intensywnej chemioterapii.

16 października amerykańska Agencja ds.Żywności i Leków (FDA) udzieliła regularnej zgody na wenetoklaks, nowy lek, w połączeniu z innymi standardowymi metodami leczenia pacjentów z ostrą białaczką szpikową (AML). lek przyspieszył zatwierdzenie w listopadzie 2018 r. Sierpniowe badanie opublikowane wNew England Journal of Medicinestwierdzili, że terapia może zmniejszyć śmiertelność pacjentów nawet o 34%.

Wenetoklaks należy stosować w skojarzeniu z azacytydyną, decytabiną lub niskodawkową cytarabiną (LDAC) w nowo zdiagnozowanej AML u osób dorosłych w wieku 75 lat lub starszych lub z innymi schorzeniami uniemożliwiającymi poddanie się intensywnej chemioterapii.

„Rokowanie u starszych pacjentów z AML, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, jest ogólnie kiepskie i przez dziesięciolecia możliwości leczenia tych pacjentów były ograniczone” - powiedział Tony Lin, PharmD, starszy dyrektor naukowy w AbbVie, firmie produkującej wenetoklaks , mówi Verywell. „Nasze ostatnie zatwierdzenie przez FDA jest ważne, ponieważ dane z naszego badania VIALE-A wykazały, że Venclexta (wenetoklaks) w połączeniu z azacytydyną może pomóc nowo zdiagnozowanym pacjentom z AML, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii, żyć dłużej niż osoby leczone samą azacytydyną”.

Improved Survival

W sierpniowym badaniu dokonano przeglądu skuteczności dwóch opcji leczenia u 431 osób dorosłych w wieku od 49 do 91 lat z AML. Kandydaci nie otrzymali jeszcze chemioterapii do diagnozy i nie kwalifikowali się do agresywnej chemioterapii ze względu na wiek lub współistniejące schorzenia.

Jedna grupa 145 pacjentów otrzymała azacytydynę, lek z wyboru w leczeniu AML u starszych pacjentów, którzy nie są kandydatami do stosowania innych leków chemioterapeutycznych. Pozostałych 286 pacjentów otrzymywało azacytydynę z wenetoklaksem (Venclexta).

U pacjentów leczonych samą azacytydyną mediana całkowitego przeżycia wyniosła 9,6 miesiąca. U pacjentów, którzy otrzymywali łącznie azacytydynę i wenetoklaks, mediana całkowitego przeżycia wyniosła 14,7 miesiąca.

Spośród osób, które przyjmowały łącznie azacytydynę i wenetoklaks, 36,7% osiągnęło całkowitą remisję, w porównaniu z 17,9% osób, które właśnie przyjmowały samą azacytydynę.

Co to oznacza dla Ciebie

Jeśli Ty lub ktoś z Twoich bliskich cierpi na AML i nie jesteś kandydatem do chemioterapii, nowa kombinacja leków zatwierdzona przez FDA może być dla Ciebie realną opcją leczenia. Porozmawiaj ze swoim onkologiem o tym, czy nowa terapia będzie odpowiednia dla Ciebie i Twojego planu leczenia.

Wenetoklaks i azacytydyna

W 2016 roku wenetoklaks został zatwierdzony przez FDA do leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej (CLL). Wenetoklaks jest pierwszym lekiem z klasy leków, który wiąże się z białkiem chłoniaka z komórek B-2 (BCL-2), co pomaga w leczeniu raka komórki przeżywają. Zapobiega to interakcji białka z komórkami rakowymi, powodując ich szybszą śmierć.

Gwen Nichols, MD

To nie jest lekarstwo, ale jeśli masz 75 lat i dostajesz jeszcze kilka lat życia, to zmiana gry.

- Gwen Nichols, MD

FDA już zatwierdziła wenetoklaks w połączeniu z dwoma innymi lekami (decytabiną lub cytarabiną) dla pacjentów z AML w wieku 75 lat lub starszych, którzy nie są kandydatami do tradycyjnej chemioterapii.

Azacytydyna jest rodzajem leku do chemioterapii znanego jako środki demetylujące.Celuje w komórki z nieprawidłowym rakowym DNA. Uważa się również, że pomaga szpikowi kostnemu wytwarzać więcej normalnych czerwonych krwinek, zmniejszając potrzebę transfuzji krwi.

„Standardowa chemioterapia niestety nie jest tak skuteczna” - mówi Verywell, MD Gwen Nichols, dyrektor medyczny Towarzystwa ds. Białaczki i Chłoniaka. „Chociaż początkowe leczenie może być skuteczne, u 60 do 70% dorosłych dochodzi do nawrotów”.

Wielu pacjentów z chorobami serca, nerek i cukrzycą nie jest w stanie poddać się tradycyjnej chemioterapii przeciw AML.

Korzyści z połączenia

Jedną z korzyści połączenia azacytydyny i wenetoklaksu jest to, że nie trzeba jej podawać dożylnie w szpitalu. Wenetoklaks jest dostępny w pigułce, którą można przyjmować doustnie. Wielu pacjentów może otrzymać azacytydynę w postaci zastrzyku, podobnie jak insulina.

W przeciwieństwie do chemioterapii, pacjenci nie potrzebują długoterminowego dostępu dożylnego i istnieje mniejsze ryzyko powikłań związanych z infekcjami w miejscu dożylnym lub nieprawidłowym funkcjonowaniem.

„Pacjenci nie zawsze muszą pozostawać w szpitalu na to leczenie” - mówi Nichols. „Często leki mogą dostać w domu lub w warunkach ambulatoryjnych. Z punktu widzenia jakości życia jest zupełnie inaczej ”.

Dla osób z AML, które nie są kandydatami do tradycyjnej agresywnej chemioterapii, nowa kombinacja leków daje nadzieję.

„To nie jest lekarstwo, ale jeśli masz 75 lat i kilka lat życia więcej, to zmiana gry” - mówi Nichols. „Wszystko, co oddala nas od tradycyjnych toksyn, jest krokiem we właściwym kierunku”.

Protokół leczenia nie jest jeszcze dobrze ugruntowany u dzieci z AML, ale Nichols twierdzi, że w młodszych populacjach trwają dodatkowe badania. „Pomysł, że wenetoklaks jest środkiem docelowym, jest pełen nadziei” - mówi. „Nie oznacza to, że wyrzucamy chemioterapię, ponieważ jest ona nadal bardzo skuteczna, ale pomysł, że możemy zrobić to lepiej, jest bardzo ekscytujący”.