Kiedy przeprowadza się badania kliniczne fazy 1?

Pierwsza faza badania klinicznego to pierwsza faza trzech lub czterech faz badań naukowych w celu przetestowania leczenia ludzi. Głównym celem badania klinicznego jest ustalenie, czy lek lub procedura są bezpieczne do stosowania u ludzi. Przed badaniami klinicznymi fazy 1 lek należy poddać intensywnym badaniom na komórkach chorobowych w laboratorium i / lub na zwierzętach laboratoryjnych. Rola badań klinicznych fazy 1 w leczeniu raka zmieniła się jednak ogromnie w ostatnich latach, głównie za sprawą projektu Human Genome Project (HGP). Ukończony w 2003 r. HGP pozwolił naukowcom odkryć sekwencję wszystkich genów występujących u ludzi, co pozwoliło na postęp w diagnostyce i leczeniu wielu chorób, w tym raka. Przed HGP często prowadzono badania kliniczne nowych leków eksperymentalnych. wysiłek „ostatniej szansy”, z niewielką szansą, że dana osoba odniesie korzyść. Zamiast tego udział w badaniu klinicznym fazy 1 może być doskonałą (i jedyną) opcją przedłużenia życia.

Ponadto, ponieważ wiele leków testowanych w tych badaniach zostało starannie opracowanych, aby wpływać na określone cele w progresji i rozprzestrzenianiu się raka, na przykład są one mniej „ryzykowne” niż w przeszłości. W chwili obecnej wiele osób przeżywa raka dzięki istnieniu tych eksperymentalnych prób.

Należy pamiętać, że celem badań klinicznych jest znalezienie metod leczenia, które działają lepiej lub mają mniej skutków ubocznych niż obecnie dostępne leki. Wszystkie leki stosowane w leczeniu raka (lub jakiegokolwiek innego schorzenia) zostały raz przetestowane w badaniu klinicznym. Podczas tego okresu próbnego jedynymi osobami, które były w stanie czerpać korzyści z tych terapii, byli ci, którzy zostali zapisani do grupy badawczej.

Definicja i cel badań klinicznych fazy 1

Należy przeprowadzić badania kliniczne fazy 1, aby sprawdzić, czy jest to eksperymentalny lek lub terapiajestbezpieczny.Po przetestowaniu leczenia w laboratorium lub na zwierzętach (tzw. Testach przedklinicznych), przechodzi ono do pierwszej fazy badania klinicznego, która obejmuje testy na ludziach. Należy zauważyć, że testy przedkliniczne są często obszerne i należy znaleźć znaczące i pozytywne wyniki, aby zatwierdzić badanie na ludziach.

Charakterystyka

Badania kliniczne fazy 1 obejmują tylko niewielką liczbę osób w celu ustalenia, czy lek lub terapia jest bezpieczna oraz określenia najlepszej dawki leku i sposobu jego podania (doustnie lub dożylnie). Zwykle stosuje się małą dawkę leku, a grupę można podzielić tak, aby jedni otrzymywali wyższą dawkę, a inni niższą.

Chociaż głównym celem tych badań jest ocena bezpieczeństwa leczenia, mogą one również ustalić, że leczenie wydaje się być korzystne w przypadku raka, jeśli włączeni pacjenci dobrze zareagują na lek (np. Jeśli rak ustabilizuje się lub zmniejszy się).

Monitorowanie

Ponieważ badania fazy 1 są pierwszymi badaniami przeprowadzanymi na ludziach, a zatem niosą ze sobą największe ryzyko, osoby biorące udział w badaniu są zwykle bardzo uważnie monitorowane przez badaczy. Na przykład próbki krwi i moczu mogą być pobierane regularnie. Ponadto badania te są często przeprowadzane w głównych ośrodkach onkologicznych (takich jak wyznaczone ośrodki National Cancer Institute), w których pracują onkolodzy specjalizujący się w określonych typach raka.

Inne fazy badań klinicznych

Istnieją trzy fazy badań klinicznych, które muszą zostać zakończone, zanim lek zostanie zatwierdzony przez Food and Drug Administration (FDA).bezpiecznypod koniec badania klinicznego fazy 1, można przejść do badania klinicznego fazy 2, badania przeprowadzonego w celu sprawdzenia, czy leczenie jestefektywny. Jeśli lek lub leczenie zostanie uznane za bezpieczne w badaniu fazy 1 i skuteczne w badaniu fazy 2, przejdzie do badania klinicznego fazy 3. Badania kliniczne fazy 3 obejmują znacznie większą liczbę badanych i są przeprowadzane w celu sprawdzenia, czy leczenie jest nie tylko bezpieczne i skuteczne, aledziała lepiej lub ma mniej skutków ubocznychniż obecnie dostępne terapie.

Badania kliniczne fazy 1 uległy zmianie

Badania kliniczne fazy 1 i to, czego możesz się spodziewać, jeśli jesteś zapisany do jednego z nich, zmieniły się znacząco w ciągu ostatnich kilku lat.

Wraz z postępem w medycynie precyzyjnej, która pozwala na uwzględnienie w leczeniu indywidualnych różnic genetycznych, jest prawdopodobne, że badania kliniczne I fazy będą nadal oferować bardziej obiecujące wyniki dla poszczególnych osób, a nie tylko badania przeprowadzone w celu sprawdzenia, czy lek jest bezpieczny.

Ukierunkowana terapia przeciwnowotworowa, która jest ukierunkowana na określone nieprawidłowości komórkowe i różni się od standardowej chemioterapii, może pomóc w osiągnięciu różnicyTwójW końcu, jeśli potrafisz zahamować określony etap, przez który rak musi przejść, aby się podzielić (a tym samym rozrosnąć się i rozprzestrzenić), istnieje uzasadniona szansa, że ​​rak, który okazał się zależny od tego kroku, zareaguje.

Leki celowane są często bardziej skłonne do powstrzymywania raka przez jakiś czas, podobnie jak leki immunoterapeutyczne, mogą powodować trwałą, długoterminową odpowiedź.

Przykład: Vitrakvi (Larotrectinib)

Przykładem udanego badania klinicznego fazy 1 jest terapia celowana Vitrakvi (Larotrectinib), która uzyskała przyspieszone zatwierdzenie przez FDA w 2018 r. Ten lek działa poprzez hamowanie etapu rozwoju nowotworów o określonej genetyce profil, a nie jakikolwiek rodzaj raka (przebadano osoby z ponad 17 typami raka, w tym zarówno osoby dorosłe, jak i dzieci).

W badaniach klinicznych fazy 1 prowadzących do zatwierdzenia lek podawano osobom z zaawansowanymi nowotworami, które albo nie miały innych dostępnych opcji leczenia, albo przeszły z tymi opcjami. Spośród uczestników badania 75% zareagowało na lek, a wielu nadal odpowiadało, gdy okres badania zakończył się po dziewięciu miesiącach. Dla porównania, gdyby ludzie byli leczeni chemioterapią (gdyby była to choćby opcja), większość z nich dostrzegłaby postęp raka w ciągu sześciu miesięcy. Było nawet kilka osób z przerzutowym lub nieoperacyjnym rakiem, u których progresja guza była na tyle znacząca, że ​​można było przeprowadzić operację leczniczą.

Rozważanie badania klinicznego fazy 1

Istnieje kilka powodów, dla których ktoś może rozważyć udział w badaniu klinicznym fazy 1. Jedną z nich jest nadzieja na ulepszenie medycyny, która może w przyszłości pomóc innym z tą samą chorobą. Inną jest nadzieja, że ​​nowy lek lub procedura, która nie została jeszcze przetestowana na ludziach, da szansę na przeżycie, gdy inne metody leczenia zawiodą. Jedyną drogą do postępu w leczeniu raka i późniejszego przeżycia jest udział ludzi w badaniach klinicznych. To powiedziawszy, badania kliniczne nie są dla wszystkich.

Ryzyka i korzyści

Jeśli rozważasz udział w jednym z tych badań, ważne jest, aby wziąć pod uwagę wszystkie ryzyko i korzyści płynące z badań klinicznych. Często pomocne jest zapisanie zarówno zalet, jak i wad badania na kartce papieru, abyś mógł w widoczny sposób rozważyć swoje opcje. Nie ma dobrego lub złego wyboru, tylko wybór, który jest dla ciebie najlepszy.

Inne możliwości przyjmowania leków eksperymentalnych

W większości przypadków jedynym sposobem użycia eksperymentalnego (badanego) leku jest udział w badaniu klinicznym. Nie zawsze tak jest, a niektóre osoby mogą kwalifikować się do współczującego zażywania narkotyków lub rozszerzonego dostępu do leków, które nie zostały jeszcze zatwierdzone przez FDA. Jeśli nie kwalifikujesz się do udziału w badaniu klinicznym, ale lek badany wydaje się obiecujący dla twojego konkretnego raka, może zdecydować się na współczujące zażywanie narkotyków.

Podsumowanie

Faza 1 badań klinicznych to pierwsze badania medyczne, w których nowy lub nowo ulepszony lek jest testowany na ludziach. Chociaż tradycyjnie wywoływało to niepokój i prowadziło do żartów na temat bycia „królikiem doświadczalnym”, te wstępne badania można rozpatrywać w różny sposób. Z jednej strony mogą być ryzykowne. W końcu głównym celem tych badań jest ustalenie, czy lek jest bezpieczny dla ludzi (a także ustalenie najlepszej dawki).

Jednak z innego punktu widzenia korzyści mogą przeważać nad ryzykiem badania klinicznego fazy 1. Wiele badań klinicznych fazy 3 porównuje leki, które zostały już zbadane. W przypadku pacjentów z rakiem istnieje nadzieja, że ​​lek poprawi przeżycie, choćby na kilka miesięcy. Nowy eksperymentalny lek (i prawdopodobnie nowa kategoria narkotyków) może pomóc bardziej niż cokolwiek innego obecnie dostępnego.