Dlaczego FDA zatwierdziła lek na astmę w leczeniu rzadkich chorób krwi

Roger Harris / Science Photo Library / Getty Images

Kluczowe wnioski

• FDA zatwierdziła Nucala, lek na ciężką astmę, do leczenia grupy rzadkich zaburzeń krwi zwanych HES.
• Jest to pierwsza od ponad dziesięciu lat zatwierdzona nowa metoda leczenia HES.
• W badaniu klinicznym o 50% mniej pacjentów otrzymujących Nucala doświadczyło zaostrzenia HES w porównaniu z pacjentami otrzymującymi placebo.

Lek tradycyjnie stosowany w leczeniu ciężkiej astmy został zatwierdzony do leczenia zespołów hipereozynofilowych (HES), co czyni go pierwszym lekiem zatwierdzonym do leczenia grupy rzadkich chorób krwi od prawie 14 lat.

25 września Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła Nucala (mepolizumab) do leczenia HES u osób w wieku 12 lat i starszych. W szczególności Nucala jest wskazana dla osób, które doświadczają HES przez sześć miesięcy lub dłużej.

Co to są zespoły hipereozynofilowe?

Zaburzenia krwi HES charakteryzują się wysokim poziomem eozynofili, które są białymi krwinkami zwalczającymi choroby. Według American Academy of Allergy Asthma & Immunology większość zdrowych ludzi ma mniej niż 500 eozynofili / mikrolitr we krwi. Ale osoby z HES mają zazwyczaj ponad 1500 eozynofili / mikrolitr we krwi bez żadnej możliwej do zidentyfikowania przyczyny.

Te dodatkowe eozynofile mogą przedostać się do narządów, takich jak skóra, płuca, serce i układ nerwowy, powodując stan zapalny i ostatecznie prowadząc do dysfunkcji narządów.

Objawy HES zależą od dotkniętej części ciała. Jeśli HES wpływa na skórę, mogą wystąpić objawy, takie jak wyprysk i pokrzywka. Jeśli HES wpływa na płuca, objawy mogą obejmować kaszel, duszność i świszczący oddech.

Jak Nucala może pomóc

W przypadku ciężkiej astmy Nucala działa zapobiegając nadmiernemu tworzeniu się eozynofili, które powodują zapalenie dróg oddechowych. Czyni to poprzez wiązanie się z białkiem odpowiedzialnym za regulację eozynofili, zwanym interleukiną (IL-5), blokując wiązanie IL-5 z receptorami w organizmie.

Ponieważ eozynofile są również związane z HES, naukowcy zastanawiali się, czy Nucala może pomóc. A wyniki badania przeprowadzonego w 2019 roku przez firmę farmaceutyczną GSK wskazywały, że tak.

„Uważa się, że mepolizumab [Nucala] obniża poziom eozynofili we krwi, a dowody sugerują, że może być ukierunkowaną opcją leczenia szeregu chorób zapalnych wywoływanych przez podwyższone eozynofile” - powiedział dr Gerald Gleich, alergolog, immunolog i ekspert ds. HES z University of Utah, powiedział w oświadczeniu związanym z badaniem. „Te dane są bardzo obiecujące i powinny dać nadzieję pacjentom dotkniętym tym rzadkim, zagrażającym życiu stanem spowodowanym eozynofilowym zapaleniem” - dodał, opisując HES.

W randomizowanym badaniu z podwójnie ślepą próbą 108 uczestników oprócz standardowego leczenia otrzymywało albo zastrzyk Nucala, albo placebo co cztery tygodnie przez 32 tygodnie. Podczas gdy 56% grupy placebo doświadczyło zaostrzeń HES podczas 8-miesięcznego badania, tylko 28% grupy Nucala doświadczyło zaostrzeń.

HES jest zwykle leczony steroidami lub chemioterapią, z których ta ostatnia może mieć znaczące skutki uboczne. Niektórzy pacjenci z HES leczeni produktem Nucala zgłaszali jedynie łagodne działania niepożądane, w tym infekcję górnych dróg oddechowych i ból kończyn.

Co to oznacza dla Ciebie

Nucala może być skuteczniejszy i mieć mniej skutków ubocznych niż obecne terapie HES. Jeśli żyjesz z jednym z tych zaburzeń krwi, rozważ zapytanie swojego lekarza o Nucala.