Postępy w leczeniu osób z rakiem krwi

Nowsze terapie pojawiają się w dość szybkim tempie dla pacjentów z rakiem krwi lub nowotworami hematologicznymi, takimi jak białaczka, chłoniak i szpiczak mnogi.

Poniższe postępy w leczeniu mogą być postrzegane jako małe kroki, a nie gigantyczne skoki naprzód; jednak terapie te mogą oferować korzyści w zakresie przeżycia, które mogą mieć ogromne znaczenie dla osób dotkniętych chorobą.

W niektórych przypadkach pojawiające się terapie mogą nawet podtrzymywać płomień nadziei - że w końcu można zastosować leczenie, takie jak przeszczep szpiku kostnego - podczas gdy wcześniej mogło to nie być możliwe.

Należy wziąć pod uwagę korzyści w zakresie przeżycia, a także skutki uboczne i toksyczność; w takich sytuacjach pacjenci zazwyczaj chcą żyć tak dobrze, jak mogą (jakość życia) i tak długo, jak mogą (przeżycie).

Ostatnio zatwierdzone terapie

Lek

Studiowano chorobę

Przewaga komapratywna

Inotuzumab ozogamycyna (Besponsa)

Nawrotowa lub oporna na leczenie ALL z komórek B.

35,8% osiągnęło pełną odpowiedź (w porównaniu z zaledwie 17,4% przy standardowej terapii)

Mediana czasu przeżycia wynosząca 8,0 miesięcy (w porównaniu z 4,9 miesiąca przy standardowej terapii)

Lenalidomid (Revlimid)

Nowo zdiagnozowany szpiczak mnogi

Leczenie podtrzymujące lenalidomidem po przeszczepie zmniejszyło śmiertelność o 25 procent w porównaniu z placebo lub obserwacją.

Poprawa przeżycia bez progresji choroby: 52,8 miesiąca z lenalidomidem vs. 23,5 miesiąca

Daunorubicyna i liposom cytarabiny do wstrzykiwań (Vyxeos)

Nowo zdiagnozowana AML związana z leczeniem (t-AML)

AML ze zmianami związanymi z mielodysplazją (AML-MRC)

Poprawa przeżycia w porównaniu z pacjentami, którzy otrzymywali oddzielne terapie daunorubicyną i cytarabiną (mediana całkowitego przeżycia 9,56 miesiąca vs. 5,95 miesiąca).

1. Inotuzumab Ozogamicin (Besponsa) w ostrej białaczce limfocytowej

Około 5970 nowych przypadków ostrej białaczki limfocytowej (ALL) spodziewano się w Stanach Zjednoczonych w 2017 roku, z około 1440 zgonami w tym samym roku, według szacunków American Cancer Society. Pomimo poprawy w ostatnich dziesięcioleciach w leczeniu wielu różnych rodzajów raka krwi, rokowanie u tych pacjentów z ALL pozostaje złe.

Allogeniczne przeszczepianie komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego od dawcy) może potencjalnie wyleczyć dorosłych z ALL. Istnieje jednak przeszkoda do pokonania: niskie wskaźniki całkowitej remisji przy obecnych schematach chemioterapii. Przeszczep komórek macierzystych zazwyczaj wymaga, aby dana osoba osiągnęła całkowitą remisję choroby i niestety oznacza to, że stosunkowo niewielu dorosłych z nawrotową lub oporną na leczenie ALL z komórek B (choroba, która powróciła pomimo leczenia) może dostać się do przeszczepu.

Dlatego twórcy leków szukali nowych narzędzi do atakowania tych komórek rakowych. Atakowanie komórek, które mają marker zwany CD22, może być jednym z takich narzędzi w odpowiednich okolicznościach. CD22 to cząsteczka wytwarzana przez określone komórki ciała i umieszczana przez te komórki, prawie jak znaczniki, na zewnątrz komórki, w błonie komórkowej. U pacjentów z ALL z komórek B komórki rakowe mają tę cząsteczkę CD22 w około 90 procentach przypadków - a to jest całkiem niezłe szanse w biznesie leczenia raka.

Inotuzumab ozogamycyna (Besponsa) jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym anty-CD22, które jest przyłączone do kalicheamycyny, środka, który może zabijać komórki docelowe.

Inotuzumab ozogamycyna nazywana jest koniugatem, ponieważ jest to przeciwciało, które jest przyłączone lub skoniugowane z czynnikiem, który może zabijać komórki. Część przeciwciała poszukuje komórek, które mają marker CD22, a część koniugatu niszczy docelową komórkę.

FDA zatwierdziła inotuzumab ozogamycynę na podstawie dowodów z badania klinicznego, w którym naukowcy oceniali bezpieczeństwo i skuteczność leku w porównaniu z alternatywnym schematem chemioterapii. Badanie to obejmowało 326 pacjentów, u których wystąpiła nawrotowa lub oporna na leczenie ALL z komórek B i którzy otrzymali wcześniej jedną lub dwie terapie.

Według FDA, z 218 ocenianych pacjentów, 35,8%, którzy otrzymywali inotuzumab ozogamycynę, doświadczyło całkowitej odpowiedzi, średnio przez 8,0 miesięcy; spośród pacjentów, którzy otrzymali alternatywną chemioterapię, tylko 17,4 procent doświadczyło całkowitej odpowiedzi, średnio przez 4,9 miesiąca. Zatem inotuzumab ozogamycyna jest ważną nową opcją leczenia nawrotowej lub opornej na leczenie ALL z komórek B.

Do częstych działań niepożądanych inotuzumabu ozogamycyny należy mała liczba płytek krwi (trombocytopenia), mała liczba niektórych białych krwinek (neutropenia, leukopenia), zakażenie, mała liczba czerwonych krwinek (niedokrwistość), zmęczenie, silne krwawienie (krwotok), gorączka ( gorączka), nudności, ból głowy, mała liczba białych krwinek z gorączką (gorączka neutropeniczna), uszkodzenie wątroby (zwiększenie aktywności aminotransferaz i (lub) gamma-glutamylotransferazy), ból brzucha i wysokie stężenie bilirubiny we krwi (hiperbilirubinemia). Dodatkowe informacje dotyczące bezpieczeństwa można znaleźć w pełnych informacjach dotyczących przepisywania.

2. Lenalidomid (Revlimid) po przeszczepie w szpiczaku mnogim

Leczenie podtrzymujące lenalidomidem po autologicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego poprzez samodzielne oddanie) zmniejszyło śmiertelność o 25% w porównaniu z placebo lub obserwacją wśród pacjentów z nowo zdiagnozowanym szpiczakiem mnogim, zgodnie z wynikami niedawnego badania metaanalizowego.

McCarthy i współpracownicy przeanalizowali dane pacjentów z trzech randomizowanych badań klinicznych w Stanach Zjednoczonych, Francji i Włoszech. Badania obejmowały pacjentów ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali przeszczep szpiku kostnego (autologicznego), a następnie 1208 z nich było leczonych lenalidomidem, a 603 pacjentów otrzymywało placebo lub było po prostu obserwowane lub monitorowane.

Pacjenci leczeni lenalidomidem mieli lepsze przeżycie bez progresji choroby w porównaniu z tymi, którzy otrzymywali placebo lub obserwację (52,8 miesiąca vs. 23,5 miesiąca). W sumie zmarło 490 pacjentów. W grupie lenalidomidu zaobserwowano znaczącą poprawę przeżycia.

Większy odsetek pacjentów w grupie lenalidomidu doświadczył drugiego pierwotnego nowotworu złośliwego hematologicznego i drugiego pierwotnego nowotworu guza litego; jednakże, wskaźniki progresji, śmiertelność ze wszystkich przyczyn lub śmiertelność w wyniku szpiczaka były większe w grupie placebo / grupy obserwacyjnej.

3. Chemioterapia skojarzona ostra białaczka szpikowa

AML to szybko postępujący nowotwór, który zaczyna się w szpiku kostnym i szybko powoduje zwiększoną liczbę białych krwinek we krwi. W tym roku u około 21 380 osób zostanie zdiagnozowana AML, a około 10 590 pacjentów z AML umrze z powodu tej choroby.

Vyxeos to ustalona kombinacja leków chemioterapeutycznych daunorubicyny i cytarabiny, która może pomóc niektórym pacjentom żyć dłużej, niż gdyby otrzymywali te dwie terapie oddzielnie. FDA zatwierdził Vyxeos do leczenia dorosłych z dwoma typami ostrej białaczki szpikowej (AML):

• Nowo zdiagnozowana AML związana z terapią (t-AML) i
• AML ze zmianami związanymi z mielodysplazją (AML-MRC).

T-AML występuje jako powikłanie chemioterapii lub radioterapii u około 8 do 10 procent wszystkich pacjentów leczonych z powodu raka. Średnio pojawia się w ciągu pięciu lat po zabiegu. AML-MRC to rodzaj AML, który wiąże się z występowaniem pewnych zaburzeń krwi i innych kluczowych mutacji w komórkach białaczkowych. Zarówno pacjenci z t-AML, jak i ci z AML-MRC mają bardzo małą oczekiwaną długość życia.

W badaniu klinicznym 309 pacjentów z nowo zdiagnozowaną t-AML lub AML-MRC, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej produkt Vyxeos lub osobno podawanych daunorubicynę i cytarabinę, pacjenci otrzymujący produkt Vyxeos żyli dłużej niż pacjenci, którzy otrzymywali oddzielne leczenie daunorubicyną i cytarabiną (mediana przeżycie całkowite 9,56 miesiąca w porównaniu do 5,95 miesiąca).

Częste działania niepożądane obejmowały krwawienia (krwotok), gorączkę z małą liczbą białych krwinek (gorączka neutropeniczna), wysypkę, obrzęk tkanek (obrzęk), nudności, zapalenie błon śluzowych (zapalenie błon śluzowych) i inne działania niepożądane, w tym problemy żołądkowo-jelitowe , poważne infekcje i zaburzenia rytmu serca (arytmia).