Nowy lek zapewnia lepszą jakość życia starszym dorosłym z ostrą białaczką szpikową

Andersen Ross Photography Inc / Getty Images

Kluczowe wnioski

• Starsi dorośli z ostrą białaczką szpikową mają wysoką częstość nawrotów i niski wskaźnik przeżycia.
• Nowy lek zapewnia opcję dla niektórych pacjentów, którzy nie są kandydatami do bardziej agresywnych środków podczas podtrzymującej fazy leczenia.

Niedawno zatwierdzony przez FDA lek, Onureg, jest obecnie odpowiednią opcją dla niektórych starszych osób dorosłych w terapii podtrzymującej ostrej białaczki szpikowej (AML), którzy nie tolerują bardziej agresywnego leczenia.

Pacjenci z AML często otrzymują azacytydynę, lek do chemioterapii, dożylnie lub we wstrzyknięciu. Onureg jest doustną postacią azacytydyny, która nie była wcześniej stosowana w leczeniu AML ani żadnego innego raka.

Po otrzymaniu chemioterapii i wejściu w remisję pacjenci z AML rozpoczynają nową fazę opieki zwaną terapią podtrzymującą. Niestety, wielu pacjentów z AML jest starszych i nie toleruje obecnie dostępnych opcji leczenia, w tym przeszczepów szpiku kostnego.

Co to jest terapia podtrzymująca?

Według American Cancer Society, po wstępnym leczeniu raka, pacjent może otrzymać terapię podtrzymującą: niskie dawki chemioterapii przez dłuższy okres czasu, mające na celu zapobieganie nawrotom, terapia podtrzymująca może trwać od miesięcy do lat.

Badanie QUAZAR, opublikowane wNew England Journal of Medicine, zbadali zastosowanie preparatu Onureg u pacjentów z AML, którzy weszli w fazę podtrzymującą. Badacze obserwowali 472 pacjentów w 23 krajach, którzy byli w całkowitej remisji z powodu AML. Wszyscy uczestnicy byli w wieku 55 lat lub starsi, ze średnią wieku 68 lat, którzy nie byli kandydatami do przeszczepu szpiku kostnego.

Jedna grupa 238 pacjentów otrzymała produkt Onureg, zwany także CC-486, podczas badania; pozostałe 234 otrzymały placebo. Uczestnicy, którzy otrzymali CC-486, mieli całkowity czas przeżycia 24,7 miesiąca, prawie dziesięć miesięcy dłużej niż ci, którzy otrzymali placebo. Grupa, która otrzymała CC-486 miała również dłuższe przeżycie bez nawrotów: 10,2 miesiąca w porównaniu do 4,8 miesiąca w grupie placebo.

Najbardziej godne uwagi zdarzenia niepożądane, zauważone mniej więcej w równym stopniu w obu grupach, obejmowały zdarzenia żołądkowo-jelitowe i małą liczbę płytek krwi. Uczestnicy, którzy otrzymali CC-486, doświadczyli niskiej liczby białych krwinek w 41% przypadków w porównaniu z 24% w grupie placebo.

Poprawa jakości życia

Badacze ocenili również wpływ CC-486 na jakość życia i stwierdzili, że biorcy leku nie zgłaszali żadnych negatywnych skutków.

„Nasze odkrycia pokazują, że CC-486 znacząco opóźnia nawrót choroby, wydłużając w ten sposób przeżycie i nie wpływając na jakość życia. Jest to bardzo znaczący postęp, ponieważ lek jest łatwy w podawaniu i oznacza, że ​​dorośli z AML nie mają spędzać dodatkowy czas w szpitalu ”- powiedział autor badania dr Andrew Wei w komunikacie prasowym.

Dr Andrew Wei

Lek jest łatwy w podawaniu i oznacza, że ​​dorośli z AML nie muszą spędzać dodatkowego czasu w szpitalu.

Dr Lee Greenberger, dyrektor naukowy The Leukemia & Lymphoma Society, mówi Verywell Health, że średni wiek pacjenta z AML to 68 lat. Wielu z nich nie toleruje agresywnych metod leczenia, które są bardziej skuteczne u pacjentów poniżej 55 roku życia.

„Doustna azacytydyna jest opracowywana od ponad dekady”, mówi Greenberger Verywell. „Gdy lek jest podawany doustnie, ekspozycja jest bardziej rozłożona w czasie, a metabolizm leku różni się w porównaniu z azacytydyną podawaną podskórnie (zastrzyk) lub dożylnie”.

Pacjenci mogą również przyjmować lek Onureg w domu zamiast w szpitalu lub placówce ambulatoryjnej, co jest kolejną atrakcyjną cechą.

Młodsi pacjenci mogą przyjmować Onureg, ale Greenberger sugeruje, aby najpierw zbadali bardziej tradycyjne metody.

„Każdy pacjent z pełną odpowiedzią hematologiczną może przejść na terapię podtrzymującą, ale pacjenci poniżej 55 roku życia powinni rozważyć przeszczep szpiku kostnego, ponieważ nie wiemy, że doustna azacytydyna będzie tak dobra, jak przeszczep szpiku kostnego” - mówi.

Chociaż Onureg daje nadzieję niektórym starszym pacjentom z AML, potrzebne są dalsze badania, mówi Greenberger.

„Pacjenci, którzy przyjmowali tę terapię podtrzymującą, mieli średnio 10 miesięcy przeżycia bez nawrotów w porównaniu z około pięcioma miesiącami w grupie otrzymującej placebo” - mówi. „Chociaż doustna azacytydyna również zwiększyła całkowite przeżycie o 10 miesięcy w porównaniu z placebo -leczonej grupie po czterech latach przeżyło około 20% chorych na AML, niezależnie od zastosowanego leczenia. Dlatego doustna azacytydyna wydłuża całkowity czas przeżycia, ale nie jest lekarstwem ”.

Mimo to, ogólnie rzecz biorąc, badanie to dostarczyło cennych danych w walce z AML i innymi nowotworami krwi.

„W tym konkretnym badaniu koncepcja terapii podtrzymującej ma korzystny wpływ na pacjenta” - mówi Greenberger.

Greenberger twierdzi, że Towarzystwo Białaczki i Chłoniaka bada zastosowanie preparatu Onureg w leczeniu chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL), najczęstszego wariantu chłoniaka nieziarniczego i chłoniaka z komórek T.