koto_feja / Getty Images
Kluczowe wnioski
- Nowy lek do leczenia ALS spowolnił postęp choroby u pacjentów w nowym badaniu.
- Różnica między pacjentami, którzy przyjmowali lek, a tymi, którzy przyjmowali placebo, była niewielka, ale znacząca.
- Około 12 000 do 15 000 osób w USA ma ALS.
Eksperymentalny lek może pomóc spowolnić postęp stwardnienia zanikowego bocznego (ALS) choroby mózgu, zgodnie z nowym badaniem przeprowadzonym przezNew England Journal of MedicineMożliwości leczenia pacjentów z ALS są bardzo ograniczone, więc naukowcy mają nadzieję, że ten lek może potencjalnie służyć jako terapia uzupełniająca.
Według National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) ALS to grupa rzadkich chorób neurologicznych, które obejmują komórki nerwowe odpowiedzialne za kontrolowanie dobrowolnych ruchów mięśni, takich jak żucie, chodzenie i mówienie. objawy nasilają się z biegiem czasu i obecnie nie ma lekarstwa. Każdego roku w Stanach Zjednoczonych diagnozuje się ALS u około 5000 osób.
W ramach badania, które zostało opublikowane 3 września, naukowcy przetestowali nowy lek, będący połączeniem fenylomaślanu sodu i taurursodiolu o nazwie AMX0035, na pacjentach z ALS. Spośród tych pacjentów 89 otrzymało nowy lek, a 48 otrzymało placebo. Następnie badacze śledzili pacjentów przez 24 tygodnie i mierzyli postęp ich choroby za pomocą poprawionej skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R), pomiaru ciężkości ALS pacjenta.
Pod koniec badania pacjenci, którzy przyjmowali AMX0035, mieli wolniejszy spadek sprawności niż ci, którzy przyjmowali placebo. Naukowcy wezwali do dłuższych i większych prób jako kolejnego etapu dla leku.
„To ważny krok naprzód i bardzo obiecująca wiadomość dla osób z ALS i ich rodzin” - mówi Verywell, główna autorka badań, dr n. Med. Sabrina Paganoni, adiunkt w Harvard Medical School i Spaulding Rehabilitation Hospital. „Pacjenci, którzy byli leczeni AMX0035 zachowywali sprawność fizyczną dłużej niż ci, którzy otrzymywali placebo. Oznacza to, że zachowali większą niezależność dzięki czynnościom codziennym, które są ważne dla pacjentów, takich jak zdolność chodzenia, mówienia i połykania pokarmu ”.
Co to oznacza dla Ciebie
Test na AMX0035 w leczeniu ALS jest nadal w toku. Ale z czasem ten nowy lek może stać się kolejnym filarem leczenia ALS.
Zrozumieć ALS
Kiedy pacjent ma ALS, doświadcza stopniowego pogarszania się neuronów ruchowych lub komórek nerwowych zapewniających komunikację z mózgu do rdzenia kręgowego i mięśni - wyjaśnia NINDS. W ALS neurony ruchowe w mózgu i rdzeniu kręgowym ulegają degeneracji lub umierają i przestań wysyłać wiadomości do mięśni. W rezultacie mięśnie stopniowo słabną, drgają i zanikają. Z biegiem czasu mózg nie jest już w stanie kontrolować dobrowolnych ruchów mięśni.
„ALS to bardzo trudna choroba dla pacjentów i ich rodzin” - mówi Amit Sachdev, MD, dyrektor medyczny w oddziale medycyny nerwowo-mięśniowej na Michigan State University.
W końcu osoba z ALS straci zdolność mówienia, jedzenia, poruszania się i oddychania, mówi NINDS.
Według NINDS większość osób z ALS umiera z powodu niewydolności oddechowej w ciągu 3 do 5 lat od pojawienia się pierwszych objawów. Około 10% osób z rozpoznaniem przeżyje 10 lub więcej lat.
Jak AMX0035 może pomóc
Obecnie nie ma skutecznego leczenia, które zatrzymałoby lub odwróciło postęp choroby. Istnieją jednak zabiegi, które mogą pomóc pacjentowi kontrolować objawy i sprawić, że będą bardziej komfortowe. Pacjenci z ALS zazwyczaj otrzymują kombinację leków z potencjalną fizjoterapią i wsparciem żywieniowym.
Food and Drug Administration (FDA) zatwierdziła leki riluzol (Rilutek) i edaravone (Radicava) do leczenia ALS. Riluzol może pomóc zmniejszyć uszkodzenia neuronów ruchowych i wydłużyć żywotność osoby o kilka miesięcy, podczas gdy edaravone może pomóc spowolnić pogorszenie codziennego funkcjonowania pacjenta.
AMX0035 nie jest terapią zastępczą dla istniejących leków, mówi Paganoni. Zamiast tego uważa się, że może służyć jako terapia uzupełniająca.
Sabrina Paganoni
To mówi nam, że możemy potrzebować kombinacji różnych metod leczenia, aby najskuteczniej zwalczyć ALS.
- dr Sabrina PaganoniW tym ostatnim badaniu większość pacjentów przyjmowała już riluzol, edarawon lub oba. „AMX0035 zapewnia dodatkowe korzyści oprócz standardowej opieki” - mówi Paganoni. „Poza tym mechanizmy działania tych leków są różne. To mówi nam, że możemy potrzebować kombinacji różnych metod leczenia, aby najskuteczniej zwalczyć ALS. ”
Nie stworzono żadnego leku, który całkowicie zatrzymałby postęp ALS, ale eksperci mają nadzieję na przyszłość leczenia ALS. „Potrzebne są nowe metody leczenia” - mówi Sachdev. „Ten lek byłby dobrym krokiem”.
Jednak, ostrzega Sachdev, AMX0035 nie jest cudownym lekarstwem na ALS. „W tym badaniu liczba pacjentów stale spadała” - mówi - „ich upadek był spowolniony, ale tylko nieznacznie”.
W skali ALSFRS-R uczestnicy badania, którzy przyjęli AMX0035, ocenili średnio o 2,32 punktu wyżej w skali 0-48, która rozkłada zdolność pacjenta do samodzielnego wykonywania 12 codziennych czynności, takich jak mówienie, chodzenie i pisanie.
Co się dzieje dalej z AMX0035
To konkretne badanie było stosunkowo krótkie, co sprawia, że nie jest jasne, czy lek może opóźnić śmierć danej osoby i zapewnić jej większą kontrolę nad ruchami mięśni przez dodatkowe miesiące, mówi Sachdev. Jednak proces jest w toku.
Uczestnicy, którzy ukończyli próbę, otrzymali opcję długoterminowego przyjmowania AMX0035. „To rozszerzenie jest ważne, ponieważ nauczy nas wpływu leku na przeżycie” - mówi Paganoni. „Śledzimy uczestników już od trzech lat”.
Paganoni ma nadzieję na przyszłość leczenia ALS.
„Spowolnienie choroby jest ważnym celem w szybko postępującej chorobie, takiej jak ALS, ponieważ wolniejsza choroba oznacza dłuższe utrzymywanie sprawności fizycznej i większą niezależność w wykonywaniu codziennych czynności” - mówi. „Mamy nadzieję, że w przyszłości uda nam się znaleźć lekarstwo lub kombinację leków, które mogą całkowicie zatrzymać lub nawet odwrócić chorobę. W międzyczasie każda historia sukcesu, taka jak ta, mówi nam, że jesteśmy na dobrej drodze ”.
.jpg)
