Willie B. Thomas / Getty Images
AKTUALIZACJA
W dniu 6 listopada panel zewnętrznych ekspertów FDA stwierdził, że dane kliniczne nie potwierdzają zatwierdzenia leku firmy Biogen na chorobę Alzheimera, adukanumabu. Dziesięciu z 11 panelistów głosowało, że dane dostarczone przez Biogen nie są wystarczające, aby wykazać, że aducanumab może spowolnić spadek funkcji poznawczych u osób z chorobą Alzheimera.
Teraz FDA musi ustalić, czy przystąpi do zatwierdzania leku.
Food and Drug Administration (FDA) planuje spotkać się z panelem ekspertów na początku listopada w celu ustalenia, czy kontrowersyjny lek stosowany w leczeniu choroby Alzheimera powinien zostać dopuszczony do użytku konsumenckiego. Lek, znany jako aducanumab, był badany w ubiegłorocznych badaniach klinicznych, które zostały wstrzymane. Producent leku, firma Biogen, opublikował później dane sugerujące, że lek faktycznie skutecznie spowalnia postęp choroby Alzheimera.
Komitet ekspertów zbierze się za pośrednictwem platformy konferencyjnej online 6 listopada, ale materiały źródłowe i nagrane prezentacje będą dostępne publicznie co najmniej dwa dni robocze wcześniej, zgodnie z FDA. FDA ustanowiła również akt gdzie obywatele mogą pisać dane, informacje i widoki. Amit Sachdev, MD, dyrektor medyczny na wydziale neurologii na Michigan State University, mówi Verywell, że panel ekspertów jest „standardową częścią procesu zatwierdzania”.
Aducanumab ma bogatą historię. Firma Biogen wstrzymała dwie badania kliniczne III fazy leku w marcu 2019 r., Po stwierdzeniu, że lek nie spełnia założonych celów leczenia choroby Alzheimera, a także zaprzestała opracowywania aducanumabu. Jednak 22 października 2019 roku firma Biogen ujawniła, że ubiegają się o dopuszczenie leku do obrotu przez FDA.
W komunikacie prasowym Biogen wyjaśnił, że firma ponownie przeanalizowała dane z badania, aby uwzględnić pacjentów, którzy kontynuowali przyjmowanie leku po zakończeniu badania 26 grudnia 2018 r. Do 21 marca 2019 r. W jednym badaniu wykazano, że „Znaczące zmniejszenie klinicznego pogorszenia się stanu” - powiedziała firma.
„Pacjenci, którzy otrzymali aducanumab, odnieśli znaczące korzyści w zakresie pomiarów poznawczych i funkcji, takich jak pamięć, orientacja i język” - kontynuowano w zapowiedzi. „Pacjenci odnieśli również korzyści z codziennych czynności, w tym prowadzenia finansów osobistych, wykonywania prac domowych, takich jak sprzątanie, robienie zakupów i pranie, a także samodzielne podróżowanie z domu”.
Biogen powiedział również w listopadzie 2019 r., Że firma nie powinna być zobowiązana do przeprowadzania kolejnej próby.
Lek spotkał się z mieszanymi reakcjami ze strony społeczności medycznej i społeczności Alzheimera. Stowarzyszenie Alzheimera stwierdziło w komunikacie prasowym, że „zachęca się”, aby firma Biogen dążyła do uzyskania zatwierdzenia adukanumabu przez FDA, dodając, że „wszystkie obecnie stosowane metody leczenia, które są uważane za bezpieczne, powinny być kontynuowane w celu określenia ich skuteczności”.
Ale niektórzy wzięli się do mediów społecznościowych, aby powiedzieć, że aprobata leku jest pośpieszna.
Według Stowarzyszenia Alzheimera, ponad 5 milionów Amerykanów cierpi na chorobę Alzheimera. Choroba ta jest szóstą najczęstszą przyczyną zgonów w Stanach Zjednoczonych i obecnie nie ma leczenia, które powstrzymałoby jej rozwój. Gdyby został zatwierdzony, adukanumab stałby się pierwsza terapia dopuszczona do spowolnienia postępu choroby Alzheimera.
Co to oznacza dla Ciebie
Jeśli adukanumab zostanie zatwierdzony, może pomóc spowolnić postęp objawów u osób z chorobą Alzheimera. Jeśli masz ukochaną osobę z chorobą, zapytaj lekarza, czy lek może być dla niej odpowiedni, jeśli stanie się dostępny do użytku konsumenckiego.
Podstawy Aducanumabu
Aducanumab to przeciwciało monoklonalne, co oznacza, że jest to wersja przeciwciała stworzona w laboratorium. Przeciwciało to białkowy składnik układu odpornościowego, który krąży we krwi. Przeciwciała rozpoznają obce substancje w organizmie i pracują nad ich neutralizacją.
Aducanumab, podawany dożylnie, selektywnie wiąże się z wybranymi białkami amyloidu. W chorobie Alzheimera nieprawidłowe poziomy niektórych białek amyloidu zlepiają się ze sobą, tworząc blaszki, które gromadzą się między neuronami i zakłócają funkcjonowanie komórek. Wciąż trwają badania, aby lepiej zrozumieć, w jaki sposób i na jakim etapie choroby Alzheimera niektóre formy amyloidów wpływają na chorobę i jego postęp.
W jednym badaniu klinicznym adukanumab wykazał znaczną redukcję blaszek amyloidowych.
„To odkrycie było solidne i niepodważalne; blaszki uległy znacznemu zmniejszeniu we wszystkich zbadanych obszarach kory mózgowej ”, zgodnie z raportem opublikowanym wNazwa naukowego czasopisma medycznego„Jednak efekty kliniczne, ocenione za pomocą czterech skal klinicznych po sześciu i 12 miesiącach leczenia, były znacznie mniej pewne”. Jednak raport mówi, że „to wczesne badanie wykazało, że adukanumab jest silnym niszczycielem płytek amyloidowych”.
Co myślą eksperci?
Ogólnie rzecz biorąc, są podekscytowani możliwością zaoferowania leku pacjentom. „Są ludzie, którzy na tym skorzystają” - mówi Sachdev.
Scott Kaiser, lekarz geriatra i dyrektor Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute w Providence Saint John’s Health Center w Kalifornii, mówi Verywell, że lek jest „bardzo ekscytujący”.
„Terapie mające na celu zwalczanie choroby Alzheimera były nieuchwytne” - mówi. „Obecnie nie ma sensownej farmakoterapii modyfikującej przebieg choroby. Fakt, że jest coś, co może przynieść korzyści, jest wielkim wyczynem. Jako ktoś, kto codziennie opiekuje się pacjentami z demencją, jeśli mógłbyś opóźnić progresję objawów, utrzymywać niezależność ludzi przez dłuższy czas, jest to znaczący czynnik w życiu ludzi ”.
Jeśli zostanie zatwierdzony, aducanumab „daje nadzieję pacjentom i rodzinom, w których jest bardzo mało opcji” - mówi Kaiser. Kaiser przyznaje, że „niezwykłe” jest, aby firma zmieniała decyzję o wstrzymaniu procesu. Dodaje jednak, że „patrząc na dowody, wydaje się całkiem jasne, że istnieją korzyści”. Najważniejsze pytanie, mówi Kaiser, dotyczy tego, czy należy przeprowadzić więcej badań, aby określić, czy lek jest bezpieczny. „Na tym polega praca tego komitetu” - mówi.
Chociaż lek jest obiecujący, Sachdev zwraca uwagę, że „istnieje obawa, że lek działa zbyt późno w procesie chorobowym”.
Sachdev mówi, że ma nadzieję, że adukanumab może w przyszłości pomóc niektórym pacjentom z chorobą Alzheimera, ale podkreśla również znaczenie zdrowego trybu życia. „Pełen wdzięku starzenie się często wiąże się z utratą pamięci. Trudno powiedzieć, kto będzie miał problemy z codziennymi czynnościami, a kto nie ”- mówi. „Dla większości ludzi nowy lek nie będzie właściwą odpowiedzią. Najlepszym podejściem jest wspieranie zdrowego mózgu poprzez wspieranie zdrowego ciała ”.
